必须对每一位病人及其临床特定情况衡量其受益和危险的关系,可从质和量两方面来考虑所用药的效应以及停药后可能带来的结果来衡量。只有可能的受益超过危险时才能肯定药物治疗是正确的。这种决定依赖于对病人的临床表现,对疾病及其自然病程,对药物效应及其不良反应的知识。
虽然术语"受益对危险之比"是常用的,但是受益与危险的数值预报是不存在的,数学上从未算出精确的比值,更精确的术语应是"受益对危险的分析"。
对于一个特定病人的"受益对危险的分析"时必须考虑许多因素。每一个病人对药物和化学物的反应是不同的,和病人有关的因素包括年龄,性别,怀孕状况,职业,社会环境和遗传特性。其中每一个因素或合并的因素都影响疾病的过程和严重程度,也能影响药物的效应。例如,幼儿和老年人患有急需加强治疗的肺炎一般预后不良;对未孕妇女相对安全的药物而对胎儿都是敏感的;遗传性胆碱酯酶缺乏者或职业性接触有机磷类者对去极化肌松弛剂敏感性增高。一位60岁的动脉粥样硬化老年病人,脑部血供差,血压为200/120mmHg,与同样血压而在其他方面健康的年轻病人,即需要不同的抗高血压疗法,因为存在动脉粥样硬化时恢复脑血流量成为另一治疗目标。
和疾病有关的因素如病程,持续时间,发病率和死亡率都必须加以考虑。治疗病情轻的自限性疾病(如唇疱疹),用强烈的全身性用的药物(如阿糖腺苷)是不合逻辑的;而用这种疗法治疗致死性疾病(如疱疹性脑炎)是合理的。化疗药物作用强烈,且常可引起虚弱的副作用;然而,这些药物在治疗恶性肿瘤或其他严重疾病中是需要的。
和药物有关的因素包括不良反应发生的频率,严重程度和预报性,这些反应和剂量的关系,有无预防或治疗这些不良反应的方法和手段,或有无其他可以替代的药物或疗法。例如,青霉素过敏反应是少见的,但它存在着强的致死性,而通过获得适当的病史和进行恰当的皮试可避免发生。即使发生过敏反应,如果预先有备于此,就能成功地加以治疗。因此,在正常情况下,不应当害怕出现过敏反应而不用青霉素治疗链球菌性咽炎。另一方面,虽然氯霉素能有效地治疗链球菌性咽炎,但用氯霉素治疗是不合理的,因有更安全的替代药物可供使用。氯霉素能引起再生障碍性贫血,发生率虽然很低,但其发生是难以预期的,而且常是不可逆的,致死性的。然而,对于像流感嗜血杆菌性脑膜炎之类的严重疾病,几乎没有什么有效的替代药物,这时用氯霉素治疗是合理的。
对药物的效能,其中包括有利效应的预测性,效应的性质(对症或对因),剂量和效应的关系,有利效应的持续时间等也应予考虑。儿童急性淋巴性白血病对积极的合并化疗反应好,应当采用。然而,对于诸如胃癌等恶性肿瘤,应用合并化疗是有争议的,这些病例对这种疗法疗效差,且可增加死亡率。
审慎地使用药物合并疗法可以提高受益和降低危险。例如,在治疗高血压时并用噻嗪类利尿药和肾上腺素受体阻断药时,可以抵消由后者降压作用引起体液潴留倾向;钾盐和呋塞米合用,可纠正由后者过度排钾而引起低钾血症的倾向。