医学研究设计从工作内容上分为：专业设计和统计设计。专业设计是从各专业角度考虑实验的安排，包括选题、建立假说、确定研究对象、技术方法、采用的标准等。统计设计是从统计学的角度考虑统计学的内容，包括收集资料、整理资料和分析资料各部中的各项内容，如抽样方法、实验设计方案、样本含量的估计、统计分析的指标和统计分析方法。

根据研究方法可将科学研究分为调查性研究（观察性研究)和实验性研究，实验性研究是指研究者能够人为给与干预措施（处理因素)的研究，它的设计对应实验设计；调查性研究不能人为施加干预措施，受试者接受何种处理因素不是随机的，其设计对应调查设计。

第八章  实验设计

实验设计师统计学中非常重要的组成部分。是顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条件，也是获得预期结果的重要保证。我们在这里讲的是实验设计中属于统计设计的内容。

第一节 实验设计的基本要素

受试对象、处理因素、实验效应是实验设计的三大基本要素。科学研究的目的就是要阐明某种或某些处理因素对受试对象产生的效应。如：研究某种药物对高血压的降压效果：受试对象是高血压病人，处理因素是这种降压药物，实验效应是血压值的变化。

选择这三个要素是科学设计的关键，所以在进行设计之前要先明确这三个要素，下面分别讲这三个要素。

一、受试对象

受试对象是处理因素作用的客体，受试对象可以是人、动物、植物、器官、细胞、血液样本等。根据实验对象的不同实验可以分为动物实验、临床试验、现场试验。动物实验受试对象为动物；临床试验为患者；现场试验受试对象为正常的人群。

受试对象选择是应有明确的纳入标准和排除标准。同时受试对象要具有同质性和代表性，从而使得研究结果具有普遍性，能够推广。

二、处理因素

处理因素是根据研究目的确定的要施加给受试对象的因素，处理因素可以是生物因素，也可以是化学或物理因素。

在实验当中有很多因素，除处理因素之外都称为处理因素，非处理因素常与处理因素并存干扰研究结果，所以又称混杂因素。在实验中要正确区分处理因素和非处理因素，并严格控制好非处理因素。如：研究冷水对人皮肤温度的影响，处理因素是冷水，周围环境温度是非处理因素，他会影响到实验结果。所以在进行试验时要严格控制非处理因素，以免得到错误的实验结果。

处理因素为一个时，称为单因素，每个处理因素在数量上或强度上可以不同，这种数量上或强度上的不同成为水平。比如P115例7-5。根据研究因素和水平可以将实验分成四种：单因素单水平、单因素多水平、多因素单水平、多因素多水平。再比如P126习题3属于多因素单水平。

在确定处理因素时，要注意以下几点：

1.分清处理因素和非处理因素

2.保持处理因素恒定不变

三、实验效应

实验效应是处理因素作用于受试对象的反应和结局，通过观察指标（变量)来体现。指标要正确的选择，如选择不当，则获得的结果就没有意义。选择的指标要有以下几个性质：1.客观性强：观察指标有主观指标和客观指标之分，一般主观指标易受研究者和受试对象心理因素的影响，具有偶然性和随意性。客观指标具有较好的真实性和可靠性，是目前最常用的指标。但随着医学研究的发展，越来越重视主观指标的应用，如生存质量分析、心理因素测试都采用一些量表来评定。

2.精确性好：精确性包括准确性和精密度，准确度指观察值与真值的接近程度；精密度指重复观察时，观察值和均值的接近程度，观察指标要既精确又准确。

3.特异性和灵敏性强：特异度反映鉴别真阴性的能力，特异度高的指标不易受混杂因素的干扰；灵敏度反映检验假阳性的能力，灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好的表现出来。

在观察试验效应时，要避免观察带有偏性。比如：研究者通常偏向于阳性结果，临床医生在实验时通常偏向新疗法组。所以未消除或最大限度的减少偏性，在设计时通常采用盲法。盲法可分为三种：单盲、双盲和三盲法。受试者不知自己在那组为单盲；受试者和试验的执行者均不知受试对象在那一组为双盲法；受试者、试验的执行者和统计分析人员均不知受试对象在那一组为三盲法。

第二节  实验设计的基本原则

实验设计必须遵循对照、随机化和重复的原则，下面分别介绍：

一、对照原则

在确定接收处理因素的实验组的同时，还要同时设立对照组。对照是比较的基础，而且设立对照是控制混杂因素和偏倚的重要手段，设立对照能将处理因素的效应充分表现出来，若不设立对照则可能会导致错误的结论。

对照在设立的时候应满足均衡性，即除处理因素不同外，其他一切可能影响试验结果的因素要保持一致，所以在设立对照后要对各组的基线情况进行比较，检验开始时各组的状态是否有差别。

对照的形式有很多，根据研究目的和内容进行选择。常用的对照有以下几种：

1.安慰剂对照：对照组服用外观与实验药物一致但不含实验药物成分的安慰剂。目的是克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所造成的偏倚。此外安慰剂对照还可以消除疾病自然病程的影响，反映实验药物的真正作用。但安慰剂对照在使用时要考虑到是否会损伤病人的健康。

2.空白对照：对照组不接受任何处理因素。在动物实验和实验室研究中最常用，常用来评定测量方法的准确度，检验实验是否处于正常状态。需要注意的是，使用空白对照就不会做到盲法。

3.实验对照：对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。当处理因素的施加要伴随其他因素，并且这些因素可能会影响到实验结果时，应设立实验对照，以保证组间的均衡性。

4.自身对照：对照和试验在同一个受试对象上进行，比较其差异。但由于自身前后对照在时间上发生了变化，并不是同期对照，有时候会影响到研究结果，所以在实验中需要再另设一个对照，用处理前后的差值来比较。

5.标准对照：用现有方法或常规方法，或者是现有标准值或参考值作为对照。这种对照在临床实验中用得较多。在实验室研究中常用此对照方法研究新检测方法能否代替传统方法。

二、随机化原则

所谓随机化原则是指采用随机的方式，使每一个受试对象都有同等的机会被抽取或被分到不同的组中。随机化是控制很多不可控制的非处理因素的一个重要手段。随机化具体体现在以下三个方面：

1.抽样的随机化（随机抽样)：总体中每个个体都有相同的机会被抽到样本中，这样就保证了样本具有代表性，使实验结论有普遍意义。随机抽样的方法在以后的抽样调查中会讲到。

2.分组的随机化（随机分配)：样本中的每个个体被分配到各个组的机会相等。保证了各组受试对象的一些特征有均衡性，提高组间的可比性。如何做到随机分配结合具体实验设计方法介绍。

三、重复原则

在相同实验条件下进行多次研究或多次观察，以提高实验的可靠性和科学性。包括三种情况：

1.整个实验的重复：确保了试验的重现性。

2.多个受试对象进行重复：既要有足够的样本容量。

3.统一受试对象的重复观察：保证了观察结果的精度。

第三节  常用的实验设计方案

一、完全随机设计

将同质的受试对象随机分配到各个处理组中，观察其试验效应，是最常用的研究单因素多水平的实验设计方法。当各组中的受试对象数相等称平衡设计；不等称非平衡设计。

具体方法：

1.将受试对象编号

2.取随机数字：从随机数字表中连续取若干随机数字，每个受试对相对应的随机数字与样本含量的位数相同。

3,确定组别：按每个受试对象的随机数字除以组数的余数进行分组

例1：将10只动物随机分配到甲乙两组

例2：将30只小白鼠随机分配到A、B、C三组中。

二、配对设计

配对设计的三种情况

例3：将10对受试对象随机分配到甲乙两处理组

三、随机区组设计

又称配伍组设计，使配对设计的扩展。通常是将受试对象按某种属性相同或相近分成若干个配伍组，每个配伍组中的k个受试对象随机分配到k个处理组中。

例4：将以配www.med126.com/zhuyuan/成的10个配伍组的30名受试对象随机分到A、B、C三个处理组