前已述及，临床医学的研究对象是活着的病人，这一对象的复杂性使得这一领域内存在着相当多的未知因素：同时，这一对象还具有不可伤害性。临床医学的目的是保卫人的健康，因此，医生虽然可以应用基础医学实验中取得的知识判断病人体内的变化，却常常不能违背不可伤害病人这一至高无上的原则去直接验证自己的认识，这就使得临床医学需要发展一些特殊的方法，来实现治病救人的目的。
一、观察与描述
由于人的不可伤害性，临床医学主要采用观察的方法进行研究。这种研究方法正如巴甫洛夫（1849一1936)所说：“医学大部分的活动总不免是仅应用自然科学的一种工具——观察；至于另一种工具——实验——则仅在比较狭小的范围内很谨慎地加以应用。但观察这种方法仅够研究比较简单的现象。现象愈复杂——试想还有较生命更复杂的现象么？——则实验愈不可避免……。观察是搜集自然现象所提供的东西，实验则是从自然现象中提取它所愿望的东西。”（转引自《科学家论方法》，第一辑，内蒙古人民出版社，1984年版，第190一191页)巴甫洛夫在这里深刻地指出了观察在临床医学中的位置和局限性。由于实验是需要由实验看来控制受试者，这对于人来说常常难以做到，因此临床医学必须依靠基础医学采用实验（主要是动物实验)的方法来揭示疾病临床相的物质基础，深化对于疾病的认识，在疾病的诊治中努力避免“只知其然而不知其所以然”的盲目状态。然而不可否认，由于在人的活体上进行实验的可能性受到很大限制，因此临床观察仍是医学研究疾病的重要方法。
由于对人体认识的未知因素相当多，大自然会在什么时间、什么地点和什么状态下将某种疾病的症状或转机表现出来，这是难以预测的。因此，临床医生的发现带有很大的偶然性。巴甫洛夫曾指出：“病理现象乃是生理现象各种可能的、特殊的、即在生命正常过程不会发生的一系列无穷尽的组合。……这仿佛是由自然现象和生命所形成的一系列的生理实验，……而且有时简直是用现代生理学技术方法所不能特意复制出来的现象组合。因此，临床诊断就永远是新的出人意料之外的生理事实的丰富源泉”（同上，第95页)。我国著名临床学家张孝骞教授也曾指出：各种病人好象是大自然安排的实验室，善于观察的人，常常可以从中得到宝贵的启发，他喜欢用“serendipity”一词来表示临床医生有通过细微的迹象发现重要的病情的可能。英国医生詹纳（Edward Jenner，1749－1823)在为挤奶女工诊病时，发现凡是生过牛痘的人不再患天花。在这一发现的启示下，他潜心研究二十余年，终于找到了预防天花的牛痘接种法，成为免疫学研究的先驱者。天花在世上肆虐多年，从无人注意过它与一定职业（如挤牛奶者)的关系，这一“serendipity”被詹纳所独得，不能不归于他细致的临床观察，以及他相信从大自然的细微未节（偶然性)中能发现其规律（必然性)的坚定信念。因此，不轻易放过任何微小的现象，是临床观察的一个重要原则。
正因为观察与描述这一最古老的方法在现代临床医学中仍是基本的研究方法，所以临床医学的训练也总是从周密的观察及准确的描述（书写病历)开始的，若不掌握这方面的能力，包括取得可靠的观察结果的技巧，例如摸不出肿大的肝脾、听不出心脏的杂音，则无法开展临床上最起码的诊断治疗工作，更不用说进行临床的科学研究了。
二、“临床思维”
这是根据具体病人的临床表现推测其体内变化的思维方法。正确的临床思维可以使医生的主观认识较快地、尽可能地接近病人的客观实际，有利于提高临床工作的成功率，促进临床医学的发展；详见本章第三节。医.学 全,在.线,提供www.med126.com
三、“生物统计”
这是医学中常用的有效的数学工具。它可以帮助临床医学工作者用有限数量的观察得出结论，并定量地估计其可靠性，以避免抽样误差（Sampling error)对观察结果的影响，或推测一些因素与疾病的因果关系，从而使临床研究者的描述尽可能地符合实际情况。
四、临床研究中的“对照组”
这是实验方法在临床医学中的应用。对人的活动及个体差异无法精确地估计与控制，而它们对临床研究都会带来不容忽视的影响。忽视这些因素的影响曾使医学走过不少弯路，误把一些有害的治疗措施施于病人，为此曾付出过很大代价，这在临床医学发展史上不乏这类事例。例如在流行放血疗法期间，美国的“国父”华盛顿患化脓性扁桃腺炎，因被放血3千克而致死。为了消除这些影响，现在通常要求在研究工作中，除“实验组”之外还要设立“对照组”。两组之间除了我们要观察的检查、治疗、预防等措施外，其他因素（包括性别、年龄、生活条件等等，如果是病人，还应包括病程、病情等)应当都是基本一致的，即未知的与无法控制的因素同样地对两个组都产生影响。这样，两个组的观察结果才能用不同的检查、治疗或预防等措施来解释，才具有可比性。
五、“双盲法”
是指医生与病人都不知道参加实验的病人谁属于实验组，谁属于对照组，以进一步排除观察者（临床医师)的主观因素对实验结果可能产生的“偏倚”（Bias)的方法。对于这种人体的实验，曾经有过违反人道主义的责难，但近来认为人体实验是医学进步所不可缺少的方法。事实上医学，特别是临床医学（包括现代医学)的发展离不开人体实验。因为试管内的观察与动物实验只能作为临床工作的参考，而代替不了人体的观察。例如青霉素有千分之几的过敏反应，严重者可以引起休克、死亡，因此必须进行皮试。这种数据就只能在人体上得到，动物实验是无法提供的。人体实验既然不可避免，那么关键就是这种实验能否考虑得更周密些，使医生能够为受试者提供最大的安全保障，用最短的时间和最少的代价，得到最可靠的结果。这样，由少数人承担了某些风险，而为大多数人的安全提供了保障，从全局来看，显然是符合人道主义精神的。反之，如果不经过这样的试验便贸然地推广某项检查或防治疾病的措施，便有可能产生大的失误，有时会造成极大的浪费（如本世纪二十年代大量应用金制剂治疗结核病)，甚至引起灾难性的后果（如五十年代欧美用“反应停”治疗妊娠呕吐，引起了数千名先天性残畸儿童——海豹胎的出世)。因此，现代医学中建立了“临床药理学”，专门研究如何在人体上进行药理实验。其中的“药效动力学”则专门研究人体实验的各种方法的可行性与可靠性。
